AbbVie anser om att sätta värde på läkemedel

Samhället måste våga sätta ett värden på läkemedel
– innan vi vet hur stort det är.

I Sverige har vi i många år haft system som värderar nyttan som läkemedel tillför samhället inför att läkemedel prissätts. De senaste årens utveckling att läkemedel som svarar mot stora medicinska behov godkänns tidigare i utvecklingsprocessen har lett till allt svårare avvägningar inom ramen för de befintliga modellerna, och godkända läkemedel fastnar i långdragna processer. Vi måste gemensamt nå fram till bättre lösningar, och en knäckfråga är dialogen kring värdet av godkända läkemedel även då underlaget för jämförande analyser är mer begränsat.

För ett tiotal år sedan fanns en utbredd kritik mot läkemedelsbranschen att det tog för lång tid att få ut potentiellt livräddande läkemedel till allmänheten. Kritiken gällde att forskning och studier tog för lång tid, och att de myndigheter som godkänner läkemedel hade för långsamma processer och hårda krav. Medan företagen forskade och myndigheterna utvärderade hann patienter som kunde haft nytta av läkemedlen dö. Kritiken var särskilt uttalad inom cancerområdet. Patienter och anhöriga gick i bräschen och en pappa vars dotter dog i väntan på cancerläkemedel skapade ”Abigail Alliance for better access to unapproved drugs” som stämde den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att stå i vägen för dödssjuka patienter som ville testa icke godkända läkemedel som en sista utväg. Organisationen har också arbetat för snabbare godkännanden och att läkemedel tillgängliggörs tidigare.

Både FDA och den europeiska motsvarigheten EMA har de senaste tio åren arbetat hårt för att införa processer som gör att läkemedel som svarar mot stora medicinska behov ska kunna godkännas tidigare. Den traditionella linjära modellen för läkemedelsutveckling, där man väntar med godkännande tills senare i utvecklingsprocessen, anses inte längre etiskt försvarbar vid dessa tillstånd med tanke på de patienter som inte har möjlighet att ingå i studier. Läkemedel som redan tidigt i forskningen visat lovande resultat och bedömts kunna svara mot ouppfyllda behov, kan alltså idag godkännas tidigare i forskningsprocessen, parallellt med att stora och mer tidskrävande studier pågår.

I Sverige har vi nått långt på så vis att vi sedan många år värderar nyttan som ett läkemedel tillför till samhället, till exempel när läkemedel prissätts. Men med tiden har detta blivit allt svårare, särskilt då det gäller dessa tidigare godkännanden inom cancerområdet och andra angelägna sjukdomar. De modeller som används i dag för att sätta ett pris på läkemedel, vad läkemedlet är ”värt” ur ett hälsoekonomiskt perspektiv, fungerar inte ordentligt med begränsat underlag, som det ofta är i ett tidigt skede. Modellen fungerar också dåligt då det saknas en tydlig jämförelse, till exempel jämförelse mot placebo eller ett annat läkemedel. Det kan till exempel handla om små diagnoser, små subgrupper, där det hade tagit alltför lång tid att samla in data från stora populationer. Det kan också handla om diagnoser där behandling i nuläget saknas och jämförelser därför inte kan göras. I många fall är placebojämförelser heller inte etiskt försvarbara. Vad är läkemedlet då värt när det inte kan jämföras med något annat? Myndigheter har också den svårigheten att beslut blir prejudicerande.

Då underlaget är mer begränsat blir utfallet av värde-kostnadseffektivitets-analyser osäkert, och när utfallet är osäkert är det svårt för företag och myndigheter att komma överens. Det gör att godkända läkemedel fastnar i en långdragen process, utan överenskommet pris och subvention. Och utan dessa förutsättningar går de i princip inte att förskriva.

Som om detta inte vore svårt nog har många läkemedel än bättre effekt då de kombineras på olika sätt, och kan dessutom behöva dosjusteras och individanpassas. Det gäller inte minst inom cancerområdet. Här kan myndigheter behöva förhandla priser med två eller flera företag, vilka på grund av konkurrenslagstiftningen inte har möjlighet att samarbeta. Det säger sig självt att det adderar en komplexitet som de redan ansträngda modellerna har svårigheter att hantera. Den positiva utvecklingen på cancerområdet gör att denna utmaning kommer att växa sig långt större med tiden. Det är av stor vikt att alla aktörer gör gemensam sak i att lösa denna problematik.

Dagens pris- och subventionssystem för läkemedel har anpassats efter bästa förmåga men behöver utvecklas för att nå hela vägen. Med anledning av detta gjordes en statlig utredning ledd av Toivo Heinsoo i syfte att föreslå ett helt nytt system för såväl finansiering, subventionering som prissättning av läkemedel i Sverige. Värt att notera är att det kommer ta många år innan ett nytt system och anpassade lagar är på plats.

I väntan på det nya systemet försöker alla inblandade, företag, myndigheter, patienter, beslutsfattare på olika nivåer, utföra sina uppdrag så gott det går, men det är angeläget att hitta nya lösningar som möjliggör tidig tillgång till nya effektiva läkemedel.

En metod som blivit allt mer utbredd för att lösa situationen tillfälligt är att komma överens om ett pris i förhandlingar mellan representanter för företag och regioner.  En utmaning är att regionerna har begränsade resurser för att fullt ut hantera denna nya arbetsbörda, vilket riskerar att missgynna svårt sjuka patienter och närstående, eftersom regionerna måste prioritera förhandlingar om de läkemedel som står för de största kostnaderna, eller flest patienter. Särskilt drabbat är cancerområdet, inte minst ovanliga cancerformer. Ur demokratisk synvinkel är det också olyckligt, eftersom det riskerar att ge ojämlik tillgång till läkemedel beroende på diagnos, men också en geografisk ojämlikhet då olika landsting kan komma att prioritera olika.

Därför måste vi tillsammans hitta bättre lösningar för att våga sätta ett värde på läkemedel även då jämförelser saknas, och även innan hela studieprogram är slutförda. Det gäller givetvis inom ramen för den kommande pris- och subventionsmodellen, men också för interimslösningar under de kommande åren. Vi på AbbVie vill vara delaktiga i att skapa förutsättningar för en högkvalitativ hälso- och sjukvård som räcker till för kommande generationer. Här behöver alla inblandade, representanter från vården och patienterna, näringslivet och politiken, mötas och föra en lösningsorienterad och konstruktiv dialog med transparens och tillit. Den bör ta sin utgångspunkt i värdet ur ett patient- och samhällsperspektiv och därefter lösa de formella hinder som står i vägen. Vi har i stora delar samma målsättning och vi kan inte vänta längre. Pappan som startade Abigail Alliance hade en viktig poäng. Det är inte rimligt att byråkratiska svårigheter ska stå i vägen för att rädda liv.